Генная терапия может помочь предотвратить потерю зрения из-за генетического заболевания
Исследователи из Ирландии разработали новый метод генной терапии, который может спасти зрение пациентов с генетическим заболеванием, которое может привести к слепоте.
Состояние, известное как доминантная атрофия зрительного нерва (DOA), в настоящее время не имеет профилактических или лечебных средств, но в тестах на мышах и человеческих клетках команда ученых смогла замедлить прогрессирование заболевания.
Унаследованное состояние, DOA обычно проявляет свои первые симптомы в детстве, когда зрительные нервы пациентов начинают разрушаться. Это приводит к некоторой потере зрения и проблемам с восприятием цвета, а некоторые пациенты со временем полностью ослепнут.
Одна из основных причин заболевания была определена как мутация в гене OPA1. Этот ген кодирует белок, который поддерживает функцию митохондрий — структур, производящих энергию в клетках. Без белка OPA1 митохондриальная сеть нарушается, и их функция ослабевает. Таким образом, страдает не только зрение — у многих пациентов с DOA возникают другие нервные проблемы.
Новое исследование описывает генную терапию, которая потенциально может лечить DOA. Ученые упаковали мРНК гена OPA1 в безвредный вирус, который будет действовать как средство доставки терапии к намеченной цели.
Этот метод был протестирован на мышах, у которых были дисфункциональные митохондрии, и у которых начиналась дегенерация ганглиозных клеток сетчатки. Лечение помогло улучшить функцию пораженных митохондрий и предотвратить повреждение клеток. Это, в свою очередь, защищало пространственное зрение животных.
Исследователи также обнаружили, что в тестах на человеческих клетках в культуре, полученных от пациентов с DOA, этот метод, по-видимому, улучшил функцию митохондрий. Это вселяет надежду, что генная терапия может также стать возможным лечением других родственных заболеваний, а также DOA.
«Мутации OPA1 участвуют в DOA, и поэтому этот терапевтический подход на основе OPA1 имеет отношение к DOA», — говорит Джейн Фаррар, соавтор исследования. «Однако дисфункция митохондрий связана со многими неврологическими расстройствами, которые в совокупности затрагивают миллионы людей во всем мире. Мы думаем, что у этого типа терапевтической стратегии, направленной на митохондриальную дисфункцию, есть большой потенциал, чтобы принести пользу и, таким образом, оказать благотворное влияние на общество».
Исследование было опубликовано в журнале Frontiers in Neuroscience.