Новая генная терапия стоимостью 2,8 миллиона долларов стала самым дорогим лекарством в истории
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило первую в истории клеточную генную терапию — разовое лечение пациентов с редким генетическим заболеванием крови. Одно лечение будет стоить 2,8 миллиона долларов, что сделает его самым дорогим лекарством в истории.
Генная терапия Zynteglo предназначена для лечения бета-талассемии, редкого заболевания, при котором пациентам часто требуется пожизненное переливание крови. Генная терапия индивидуальна для каждого пациента.
Стволовые клетки костного мозга берут у пациента, а затем генетически модифицируют, чтобы вставить рабочие копии гена, которые могут эффективно производить функциональные эритроциты. Затем модифицированные стволовые клетки вводятся обратно пациенту, и ожидается, что положительный эффект одноразового лечения сохранится на всю жизнь.
Клинические испытания показали, что 89% пациентов после лечения становятся независимыми от переливания крови, но этот вид генной терапии не лишен риска.
Хотя в клинических испытаниях Zynteglo не было обнаружено серьезных побочных эффектов, в других испытаниях подобных видов генной терапии сообщалось о случаях рака.
Одобрение Zynteglo является в некоторой степени историческим, поскольку это всего лишь третья генная терапия, вышедшая на рынок.
Но Zynteglo может прославиться тем, что установила новый ориентир в стоимости лекарств. Компания Bluebird Bio, создавшая лекарство, установила первоначальную оптовую стоимость Zynteglo на уровне 2,8 миллиона долларов, что делает его самым дорогим лекарством.
Предыдущий рекорд был установлен генной терапией в 2019 году под названием Zolgensma, единовременная стоимость которой составила около 2 миллионов долларов.
Обращаясь к высокой цене лечения, Bluebird bio утверждает, что стоимость должна рассматриваться как относительная к затратам на здравоохранение в течение всей жизни для пациентов с бета-талассемией.
Компания заявила, что лечение с помощью единственной генной терапии, по сути, является лекарством, которое устраняет необходимость в непрерывном медицинском обслуживании в течение десятилетий.
«Стоимость медицинской помощи в течение жизни для пациента с трансфузионно-зависимой бета-талассемией может достигать до 6,4 млн долларов, а средняя общая стоимость медицинской помощи на одного пациента в год в 23 раза выше, чем для населения в целом», — пояснили в компании. «По оценкам Bluebird, в США насчитывается примерно 1300–1500 человек с трансфузионно-зависимой бета-талассемией».
Источник: fda.gov