Почему препарат Zolgensma такой дорогой

Золгенсма - это одноразовое лечение генной терапией для детей младше двух лет со спинальной мышечной атрофией (СМА), стоимость одного лечения которого составляет 2,1 миллиона долларов.

17 37 063

Золгенсма – это одноразовое лечение генной терапией для детей младше двух лет со спинальной мышечной атрофией (СМА), стоимость одного лечения которого составляет 2,1 миллиона долларов.

Причина, по которой Zolgensma настолько дорога, заключается в том, что компания Novartis решила, что это цена, которую стоит, потому что оно «кардинально меняет семей, затронутых этой разрушительной болезнью». Но эта цена не лишена противоречий.

Для начала, ранняя разработка Zolgensma финансировалась Национальными институтами здравоохранения и несколькими благотворительными организациями, занимающимися поиском методов лечения SMA, включая многие благотворительные организации США, такие как Sophia’s Cure, Cure SMA, Getty Owl Foundation, Fighting SMA, Jadon’s Hope Foundation, Gwendolyn Strong Foundation и Miracle for Madison.

Многие из этих благотворительных организаций используют пожертвования семей пациентов и их друзей для субсидирования исследований и клинических испытаний новых лекарств от СМА.

Генеральный директор Novartis Вас Нарасимхан утверждает, что генная терапия представляет собой прорыв в медицине, так как дает надежду на излечение смертельных генетических заболеваний с помощью одной дозы.

В некоторых случаях альтернативой является лечение несколькими дозами с постепенными улучшениями. Например, альтернативой Золгенсме является Спинраза, которую принимают пожизненно четыре раза в год. Прейскурантная цена составляет 750 000 долларов в первый год, а затем 350 000 долларов в год, то есть около 4 миллионов долларов в десятилетие.

Но как они рассчитывают реальную стоимость?

Многие компании используют модель ценообразования, основанную на стоимости, которая рассчитывает стоимость на основе количества “проданных” лет жизни, а также с учетом эффективности препарата.

Но это означает, что нужно установить цену на то, сколько стоит сама жизнь, а также обеспечить, чтобы компания получала разумную прибыль от своих инвестиций. Мало что раскрывается об истинной стоимости вывода препарата на рынок, и кроме того, Novartis не разрабатывала Zolgensma, а приобрела его в результате покупки американской фирмы AveXis за 8,7 млрд долларов.

Базирующийся в Бостоне Институт клинических и экономических обзоров, исследовательская группа, которая оценивает цены на лекарства, утверждает, что Novartis могла бы разумно оценивать Zolgensma в диапазоне от 310 000 до 900 000 долларов.

Насколько эффективна Золгенсма?

Дети, получавшие генную терапию Золгенсма®, достигли двигательных успехов, которые никогда не наблюдались в истории лечения спинальной мышечной атрофии, читайте здесь

Вывод на рынок

Как и большинство революционных лекарств, цена Золгенсмы отражает высокую стоимость ее разработки и ценность, которую она приносит, а не просто стремление к прибыли. Для открытия и вывода на рынок революционного лекарства требуются миллиарды долларов.

Те, кто призывает фармацевтические компании снизить цены – или правительство сделать это за них, – могут не подумать, что, хотя контроль над ценами может удешевить лекарства сейчас, они предотвратят разработку новых препаратов в будущем.

Многомиллионный ценник Золгенсмы отражает многомиллиардную стоимость разработки лекарств. Так, согласно исследованию 2016 года, опубликованному в Journal of Health Economics, для создания одного нового лекарства требуется в среднем 2,6 миллиарда долларов и более десяти лет упорной работы.

И многие разработки лекарств к сожалению заканчиваются неудачей. Согласно исследованию Массачусетского технологического института (MIT), только 14% лекарств, находящихся в клинических испытаниях, в конечном итоге получают одобрение и доходят до пациентов.

Учитывая высокий процент неудач, производители должны полагаться на горстку успешных – часто дорогих – лекарств, чтобы окупить свои вложения и профинансировать будущие исследования.

Такие препараты, как Zolgensma – для редких заболеваний, представляют собой отдельную экономическую проблему: потенциальный рынок для этих препаратов существенно ограничен. Получение достаточной отдачи от инвестиций от небольшого пула пациентов может потребовать более высоких цен.

Следует отметить, что дорогие лекарства не могут оставаться дорогими вечно, если они подвергаются конкуренции. Было обнаружено, что, когда у лекарства было шесть или более конкурентов-дженериков, цены на эти бренды-дженерики падали более чем на 95%. Поощрение конкуренции – лучший способ сделать лекарства более доступными без ущерба для медицинского прогресса.

Как работает Золгенсма?

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) лечит генетическую первопричину SMA путем замены отсутствующего или неработающего гена SMN1 новой рабочей копией гена SMN человека. Она делает это с помощью вектора, который является «носителем», который может передать новый рабочий ген SMN1 в организм.

Вектор в данном случае представляет собой вирус под названием AAV9, у которого была удалена и заменена SMN1. Этот тип вируса не вызывает болезни, но может быстро перемещаться по телу к клеткам мотонейрона и доставлять новый ген.

Золгенсма находится внутри ядра двигательного нейрона и сообщает клетке двигательного нейрона начать производство нового белка SMN1. Как только достигают места назначения, векторы разрушаются и выводятся из организма и не становятся частью ребенка.

Войти с помощью: 
Подписаться
Уведомление о
guest
17 Комментарий
Первые
Последние Популярные
Встроенные отзывы
Посмотреть все комментарии
Игорек М
Игорек М
Гость
8 месяцев назад

Свободный рынок, цель рынка – получить доход и больше никаких целей не ставиться.

Александра
Александра
Гость
6 месяцев назад

Все понятно конечно, но тем не менее очень и очень дорого(

Светлана
Светлана
Гость
5 месяцев назад

Считаю. что средства не оправдывают цели, кроме надежды у этих людей ничего не остается, все очень печально.

Ваня Золотарев
Ваня Золотарев
Гость
5 месяцев назад

Не покупайте

albut21@yandex.ru
albut21@yandex.ru
Гость
4 месяцев назад

А где наши академики?

лия
лия
Гость
Ответить на  albut21@yandex.ru
4 месяцев назад

ваши – это чьи? над подобными исследованиями трудится все мировое сообщество, точнее – цивилизованное

Марсианин
Марсианин
Гость
Ответить на  albut21@yandex.ru
4 месяцев назад

Я думаю, академики ту не помогут, такое лекарство нельзя создать “с кандачка”, процесс очень долгий

Zara
Zara
Гость
4 месяцев назад

А это лекарство эффективно? работает?

Вшадимир
Вшадимир
Гость
4 месяцев назад

Крайняя степень ценизма зарабатывть на трагедии человека .Если у лекарства близкая к этом себестоимость ,значит государство должно принять участие и сделать его доступным для большинства нуждающихся.

Елена
Елена
Гость
4 месяцев назад

Валидол тоже спасает жизни. Давайте на все лекарства установим заоблачную цену. Рвачество и нажива пода5тся как оправдание несуразной цены.

Лелик
Лелик
Гость
4 месяцев назад

Если производитель установил такую цену, значит имеет право, тем более что они в год разыгрывают 100 уколов абсолютно бесплатно

Владислав stuffman
Участник
4 месяцев назад

тоесть себистоимость копеечная, но изза того что он дает оно такое дорогое? призываю сделать препарат достоянием мира и раздавать бесплатно. кто против, делать парализованым инвалидом. чоы на своей шкуре все почуяли

Полина
Полина
Гость
2 месяцев назад

Как принять участие в бесплатной программе??

Егор
Егор
Гость
2 месяцев назад

описание ценообразования этого препарата, отражает всю суть капитализма – стремление к максимальной прибыли любыми средствами. С такими целями мы никогда не освоим новых планет, никогда не эволюционируем в сверх разум ))) это деградация перепроизводства и потребления.

Bilia
Bilia
Гость
2 месяцев назад

Жадность и цинизм производителей!

Евгений
Евгений
Гость
1 месяц назад

Елизавета, а откуда вы взяли эту цитату:
“…кардинально меняет жизнь семей, затронутых этой разрушительной болезнью…”

Это в каком-то пресс-релизе компании есть?

17
0
Будем рады вашим мыслям, пожалуйста, прокомментируйте.x
()
x