Генная терапия останавливает кровотечение при гемофилии

Исследователи получили свой первый явный успех в использовании генной терапии для лечения гемофилии, наследственного расстройства крови.

Десять мужчин получили единую внутривенную инфузию безвредного вируса, переправляющего ген для фактора IX, белок для свертывания крови, отсутствующий у людей с гемофилией B.

Через 18 месяцев мужская печень составляла в среднем 34% от нормального уровня фактора IX. Достаточно того, что у девяти из 10 пациентов не было кровотечений, сообщают исследователи сегодня в журнале New England Journal of Medicine.

Более того, восемь из 10 больше не нуждаются в инъекциях фактора IX каждые несколько дней.

Предыдущие исследования генной терапии гемофилии B не прошли так хорошо, потому что иммунные системы пациентов разрушали модифицированные клетки или клетки не производили достаточного фактора IX.

В новом исследовании, спонсируемом Spark Therapeutics и Pfizer, исследователи дали клеткам печени пациентов ген необычайно мощной версии белка фактора IX. Это позволило команде снизить дозу, сводя к минимуму иммунные реакции.

У двух пациентов были повышенные ферменты печени, но эти уровни снижались после того, как они получали стероиды.

Только 20% пациентов с гемофилией имеют форму В, но уже также предпринимаются усилия по использованию генной терапии для лечения наиболее распространенного типа, гемофилии А.