Почему препарат Zolgensma такой дорогой

Золгенсма — это одноразовое лечение генной терапией для детей младше двух лет со спинальной мышечной атрофией (СМА), стоимость одного лечения которого составляет 2,1 миллиона долларов.

Причина, по которой Zolgensma настолько дорога, заключается в том, что компания Novartis решила, что это цена, которую лекарство стоит, потому что оно «кардинально меняет жизнь семей, затронутых этой разрушительной болезнью». Но эта цена не лишена противоречий.

Для начала, ранняя разработка Zolgensma финансировалась Национальными институтами здравоохранения и несколькими благотворительными организациями, занимающимися поиском методов лечения SMA, включая многие благотворительные организации США, такие как Sophia’s Cure, Cure SMA, Getty Owl Foundation, Fighting SMA, Jadon’s Hope Foundation, Gwendolyn Strong Foundation и Miracle for Madison.

Многие из этих благотворительных организаций используют пожертвования семей пациентов и их друзей для субсидирования исследований и клинических испытаний новых лекарств от СМА.

Генеральный директор Novartis Вас Нарасимхан утверждает, что генная терапия представляет собой прорыв в медицине, так как дает надежду на излечение смертельных генетических заболеваний с помощью одной дозы.

В некоторых случаях альтернативой является лечение несколькими дозами с постепенными улучшениями. Например, альтернативой Золгенсме является Спинраза, которую принимают пожизненно четыре раза в год.

Прейскурантная цена составляет 750 000 долларов в первый год, а затем 350 000 долларов в год, то есть около 4 миллионов долларов в десятилетие.

Но как они рассчитывают реальную стоимость?

Многие компании используют модель ценообразования, основанную на стоимости, которая рассчитывает стоимость на основе количества «проданных» лет жизни, а также с учетом эффективности препарата.

Но это означает, что нужно установить цену на то, сколько стоит сама жизнь, а также обеспечить, чтобы компания получала разумную прибыль от своих инвестиций. Мало что раскрывается об истинной стоимости вывода препарата на рынок, и кроме того, Novartis не разрабатывала Zolgensma, а приобрела его в результате покупки американской фирмы AveXis за 8,7 млрд долларов.

Базирующийся в Бостоне Институт клинических и экономических обзоров, исследовательская группа, которая оценивает цены на лекарства, утверждает, что Novartis могла бы разумно оценивать Zolgensma в диапазоне от 310 000 до 900 000 долларов.

Вывод на рынок

Как и большинство революционных лекарств, цена Золгенсмы отражает высокую стоимость ее разработки и ценность, которую она приносит, а не просто стремление к прибыли. Для открытия и вывода на рынок революционного лекарства требуются миллиарды долларов.

Те, кто призывает фармацевтические компании снизить цены — или правительство сделать это за них, — могут не подумать, что, хотя контроль над ценами может удешевить лекарства сейчас, они предотвратят разработку новых препаратов в будущем.

Многомиллионный ценник Золгенсмы отражает многомиллиардную стоимость разработки лекарств. Так, согласно исследованию 2016 года, опубликованному в Journal of Health Economics, для создания одного нового лекарства требуется в среднем 2,6 миллиарда долларов и более десяти лет упорной работы.

И многие разработки лекарств к сожалению заканчиваются неудачей. Согласно исследованию Массачусетского технологического института (MIT), только 14% лекарств, находящихся в клинических испытаниях, в конечном итоге получают одобрение и доходят до пациентов.

Учитывая высокий процент неудач, производители должны полагаться на горстку успешных — часто дорогих — лекарств, чтобы окупить свои вложения и профинансировать будущие исследования.

Такие препараты, как Zolgensma — для редких заболеваний, представляют собой отдельную экономическую проблему: потенциальный рынок для этих препаратов существенно ограничен. Получение достаточной отдачи от инвестиций от небольшого пула пациентов может потребовать более высоких цен.

Следует отметить, что дорогие лекарства не могут оставаться дорогими вечно, если они подвергаются конкуренции. Было обнаружено, что, когда у лекарства было шесть или более конкурентов-дженериков, цены на эти бренды-дженерики падали более чем на 95%.

Поощрение конкуренции — лучший способ сделать лекарства более доступными без ущерба для медицинского прогресса.

Как работает Золгенсма?

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) лечит генетическую первопричину SMA путем замены отсутствующего или неработающего гена SMN1 новой рабочей копией гена SMN человека. Она делает это с помощью вектора, который является «носителем», который может передать новый рабочий ген SMN1 в организм.

Вектор в данном случае представляет собой вирус под названием AAV9, у которого была удалена ДНК и заменена геном SMN1. Этот тип вируса не вызывает болезни, но может быстро перемещаться по телу к клеткам мотонейрона и доставлять новый ген.

Золгенсма находится внутри ядра клетки двигательного нейрона и сообщает клетке двигательного нейрона начать производство нового белка SMN1. Как только гены достигают места назначения, векторы разрушаются и выводятся из организма и не становятся частью ДНК ребенка.

Дополнение:

В России наконец-то (09.12.2021 г.) зарегистрирован препарат «Золгенсма». Об этом свидетельствуют данные государственного реестра лекарственных средств.

Дополнение 2:

Препарат Золгенсма, применяемый для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), поступил в оборот в России (07.07.2022), стоимость одной дозы составляет более $2 млн. Об этом сообщает ТАСС.

Первые упаковки получили маркировку и поступили в гражданский оборот. Это следует из данных системы «Честный знак». Три упаковки препарата уже использовали столичная Морозовская детская больница и Национальный медицинский исследовательский центр здоровья детей», — говорится в сообщении.