Разработана мини-система генетического редактирования CRISPR
Общее определение систем редактирования генов CRISPR заключается в том, что они работают как молекулярные ножницы, вырезая избранные участки ДНК
Биоинженеры перепрофилировали систему CRISPR, чтобы сделать уменьшенную версию инструмента геномной инженерии. Его небольшой размер должен облегчить доставку в клетки, ткани и организм человека для генной терапии.
Общее определение систем редактирования генов CRISPR заключается в том, что они работают как молекулярные ножницы, вырезая избранные участки ДНК.
Однако множество различных систем CRISPR, которые используются или проходят клинические испытания для генной терапии заболеваний глаз, печени и мозга, по-прежнему ограничены в своих возможностях, поскольку все они страдают одним и тем же недостатком: они слишком велики и, следовательно, их слишком сложно доставить в клетки, ткани или живые организмы.
В статье, опубликованной в Molecular Cell, ученые объявляют о том, что, по их мнению, является важным шагом вперед для CRISPR: эффективная, многоцелевая мини-система CRISPR.
В то время как обычно используемые системы CRISPR — с такими названиями, как Cas9 и Cas12a, обозначающими различные версии CRISPR-ассоциированных (Cas) белков — состоят примерно из 1000-1500 аминокислот, новая «CasMINI» состоит из 529.
В ходе экспериментов исследователи подтвердили, что CasMINI может удалять, активировать и редактировать генетический код, как и его более мощные аналоги. Его меньший размер означает, что его будет легче доставлять в клетки человека и организм человека, что делает его потенциальным инструментом для лечения различных заболеваний, включая болезни глаз, дегенерацию органов и лечения генетических заболеваний в целом.
Исследователи уже начали налаживать сотрудничество с другими учеными для разработки генной терапии.
Их также интересует, как они могут внести свой вклад в развитие РНК-технологий — например, то, что было использовано для разработки мРНК-вакцин против COVID-19, — где размер также может быть ограничивающим фактором.
Исследование было опубликовано в Molecular Cell.
Thank you for the science.