ГенетикаМедицина и здоровье

Молодость за миллион долларов

Биотехнологическая компания Libella Gene Therapeutics начала клинические испытания в Колумбии, чтобы обратить вспять процесс старения.

Американская биотехнологическая компания начала клинические испытания в Колумбии, чтобы протестировать новую терапию, предназначенную для обращения вспять процесса старения и, в свою очередь, для лечения заболеваний, связанных с возрастом.

Участники испытания должны сначала заплатить более 1 миллиона долларов — плата, которая кажется еще более астрономической, если учесть, что большинство клинических испытаний либо бесплатны, либо предоставляют участникам финансовую компенсацию, согласно отчету OneZero, изданию о технологиях и науке.

Испытание проводит Libella Gene Therapeutics, чей веб-сайт провозглашает, что «будущее уже здесь». Компания объявила о своем намерении протестировать свои средства против старения в Картахене, Колумбия, в 2018 году, и начала набор для испытаний в октябре этого года.

Используя моногенную терапию, Libella стремится «предотвратить, отсрочить или даже обратить вспять» общие последствия старения, а также лечить заболевания, возникающие в пожилом возрасте, такие как болезнь Альцгеймера.

Фактически, в своем собственном пресс-релизе компания похвасталась, правда без доказательств, что ее генная терапия «может быть первым в мире лекарством от болезни Альцгеймера». Смелое утверждение поднимает очевидный вопрос: будет ли лечение действительно работать?

Краткий ответ: пока этого никто не знает, но тот факт, что Libella осуществляет свои испытания за пределы досягаемости американского Управления по контролю за продуктами и лекарствами (FDA), не внушает доверия, говорят эксперты OneZero.

Средство от старения?

В отличие от омолаживающих кремов для лица, которые смягчают поверхностные признаки старения, терапия Libella направлена ​​на то, чтобы обратить старение в принципе, начиная с уровня наших генов.

В частности, генная терапия предназначена для удлинения теломер пациентов — структур, которые закрывают кончики хромосом и предотвращают изнашивание генетического материала внутри. Теломеры становятся короче каждый раз, когда клетка делится, и когда структуры достигают критической длины, клетки либо перестают делиться, либо погибают.

Теория гласит: если вы восстановите укороченные теломеры тела, процесс старения может быть повернут вспять. Это не новая идея. Несколько исследований на мышах показывают, что использование генной терапии для удлинения теломер может обратить вспять определенные признаки старения у животных.

Исследование, проведенное в 2015 году в Стэнфорде, выявило аналогичные эффекты в изолированных клетках человека; лечение удлиняло теломеры клеток путем воздействия на близкого родственника ДНК, называемым РНК, который помогает клеткам строить белки.

Терапия Libella направлена ​​на то, чтобы помочь клеткам восстановить теломеры, активируя ген в их ДНК, который обычно отключается. Ген, называемый TERT, содержит инструкции по созданию белка, называемого «теломераза», фермента, который добавляет молекулы к концу теломер и предотвращает укорочение структур во время репликации клеток.

Ведущий научный сотрудник Либеллы, молекулярный биолог Уильям Эндрюс, первоначально помог идентифицировать человеческий фермент теломеразу в биотехнологической фирме Geron. Позже он лицензировал генную терапию, основанную на обнаружении Либеллы, согласно OneZero. «Я не могу сказать, что (укорочение теломер) является единственной причиной старения, но оно играет определенную роль для людей», — сказал Эндрюс.

Уильям Эндрюс в ближайшее время будет находиться в Колумбии, где, согласно OneZero, один 79-летний пациент получит антивозрастное лечение в следующем месяце. В исследование по борьбе со старением будут включены еще четыре участника старше 45 лет, и основное внимание будет уделено проверке того, что лечение является «безопасным и переносимым», то есть оно не наносит вред пациентам и не вызывает неприемлемых побочных эффектов.

Еще два испытания будут использовать ту же терапию, но нацелены на «предотвращение, задержку или даже реверсирование развития» болезни Альцгеймера и критической ишемии конечностей, возрастного состояния, при котором артерии человека становятся сильно закупоренными. Участники этих испытаний уже должны быть диагностированы с нарушениями.

После лечения участники всех трех исследований будут оставаться в клинике в течение 10 дней для дальнейшего наблюдения, а затем через равные промежутки времени возвращаться к осмотрам в течение следующего года.

Генная терапия Либеллы включает одноразовую инъекцию, вводимую через капельницу; при лечении болезни Альцгеймера используется та же формула, но врачи вводят препарат в спинномозговую жидкость пациента.

Модифицированный вирус переносит ген TERT в клетки и вводит генетический материал в их ДНК. Модифицированные вирусы не могут передавать заболевания людям, но в достаточно высоких дозах они могут вызывать у пациента вредный иммунный ответ, согласно исследованию на животных, проведенном в 2018 году. Представители Libella отказались сообщить, какую дозу получат участники клинического исследования.

Показать больше
Back to top button