Hemgenix — самое дорогое лекарство в мире для лечения гемофилии

Федеральное управление по лекарственным средствам США (FDA) одобрило новый препарат для лечения редкого заболевания свертываемости крови, цена которого очень высока.

Одна доза будет стоить 3,5 миллиона долларов США, что сделает его самым дорогим лекарством в мире.

На первый взгляд, цена ошеломляет, но недавний анализ экономической эффективности препарата показывает, что это относительно «справедливая» цена за то, чего достигает лечение – по крайней мере, в США.

Лекарство под названием Hemgenix представляет собой генную терапию для лечения гемофилии B, которая является редким генетическим заболеванием, вызывающим снижение свертываемости крови. К наиболее серьезным симптомам относятся спонтанные и повторные кровотечения, которые трудно остановить.

Гемофилия В (болезнь Кристмана, присутствовала в царской семье), как правило, чаще встречается у мужчин, чем у женщин.

Основное лекарство, используемое в настоящее время для лечения гемофилии B дает пациентам столь необходимый фактор свертывания крови, но затраты на его пожизненное лечение высоки. Людям с тяжелыми симптомами требуется рутинный и дорогостоящий режим лечения, эффективность которого со временем может начать снижаться.

Сегодня исследователи оценивают стоимость жизни каждого взрослого пациента с гемофилией B от умеренной до тяжелой степени примерно от 21 до 23 миллионов долларов США.

Hemgenix, с другой стороны, является одноразовым внутривенным препаратом, вводимым в разовой дозе за небольшую часть цены. Продукт переносится в организм с помощью вектора на основе вируса, который разработан для доставки ДНК к клеткам-мишеням в печени. Эта генетическая информация затем реплицируется клетками, распространяя инструкции для белка свертывания крови, известного как фактор IX.

Два исследования проверили эффективность и безопасность Hemgenix. В одном исследовании среди 54 участников с тяжелой или умеренно тяжелой гемофилией исследователи обнаружили повышенные уровни активности фактора IX, что снижает потребность в рутинной заместительной терапии, доступной в настоящее время для пациентов.

После прохождения генной терапии частота неконтролируемых кровотечений у пациентов снизилась более чем на 50 процентов по сравнению с исходным уровнем.

Побочные эффекты включали головные боли, гриппоподобные симптомы и повышение уровня ферментов в печени, за всеми из которых врачи должны тщательно следить в будущем.

«Генная терапия гемофилии находится на горизонте уже более двух десятилетий. Несмотря на достижения в лечении гемофилии, профилактика и лечение эпизодов кровотечения могут неблагоприятно влиять на качество жизни людей», — говорит Питер Маркс, директор FDA.

«Одобрение предоставляет новый вариант лечения для пациентов с гемофилией B и представляет собой важный прогресс в разработке инновационных методов лечения для тех, кто испытывает тяжелое бремя болезни, связанной с этой формой гемофилии».

Для серьезных, но редких заболеваний, таких как гемофилия B, FDA имеет специальное назначение для стимулирования медицинских исследований. Hemgenix, например, классифицируется как «орфанный препарат», потому что он подходит только для небольшого числа пациентов.

В рамках этого назначения производитель Hemgenix, CSL Behring, имеет эксклюзивные права в течение следующих семи лет.

Предыдущим рекордсменом среди самых дорогих лекарств была еще одна форма генной терапии для лечения спинальной мышечной атрофии — препарат Zolgensma. Стоимость курса оценивается примерно в 2 миллиона долларов США, что также вызвало бурные споры о том, как фармацевтические компании финансируют свой бизнес.

Лекарство Hemgenix также превзошло по стоимости генную терапию Zynteglo, предназначенную для лечения бета-талассемии, редкого заболевания, при котором пациентам часто требуется пожизненное переливание крови. Стоимость Zynteglo составляет более 2,8 млн. долл.