Генная терапия показала высокую эффективность при заболеваниях крови

Новые данные первого клинического исследования по редактированию генов CRISPR показывают, что лечение безопасно и эффективно более чем через два года после первоначального приема. Экспериментальная терапия, направленная на пару редких генетических заболеваний крови, до сих пор была на 100% эффективной у всех 22 пролеченных пациентов.

Еще в 2019 году в США стартовали первые клинические испытания CRISPR на людях. Испытания были направлены на бета-талассемию и серповидно-клеточную анемию, два редких заболевания крови.

Лечение включает в себя сбор стволовых клеток из крови пациента и использование технологии CRISPR для внесения единственного генетического изменения, направленного на повышение уровня гемоглобина в эритроцитах.

Ранние данные о первых нескольких пациентах, прошедших лечение, дали многообещающие указания на безопасность и эффективность терапии. Теперь исследователи продолжают получать положительные данные почти через три года этого продолжающегося клинического испытания фазы 1/2.

На данный момент были объявлены данные о 22 пациентах, и результаты настолько хороши, насколько можно было надеяться.

Все 15 пациентов с бета-талассемией продемонстрировали клинически значимое улучшение уровня гемоглобина. Перед терапией CRISPR каждому пациенту требовалось постоянное переливание крови, иногда ежемесячно, но с момента вливания каждый из них отказался от переливания.

Все семь пациентов с серповидно-клеточной анемией также показали значительное улучшение, без каких-либо вазоокклюзионных кризов, что является основным клиническим признаком болезни.

Только у одного пациента наблюдались серьезные побочные эффекты, предположительно связанные с терапией CRISPR. Однако это было эффективно вылечено и не привело к смерти. В остальном профиль безопасности соответствует предшествующему лечению трансплантации стволовых клеток, с временными легкими и умеренными побочными эффектами.

Ученые указывают, что долгосрочная эффективность лечения тщательно изучается. Как долго длится эффект от лечения — большой вопрос без ответа. Данные последующего наблюдения за семью пациентами не показывают снижения эффективности более чем через 12 месяцев.

Всего более 40 пациентов прошли курс лечения CRISPR, и испытания все еще продолжаются. В конечном итоге исследователи собираются включить в испытания 45 пациентов с бета-талассемией и 45 пациентов с серповидно-клеточной анемией и наблюдать за каждым пациентом в течение двух лет после лечения.

Источник: medofrita.ru