Создана новая версия технологии CRISPR

Основой нового метода стало использование двух модифицированных аденоассоциированных вирусов для генетического манипулирования клетками у новорожденных мышей. Один из них несет ген фермента Cas9, а другой содержит активатор транскрипции и снабжен короткой субгеномной РНК, которая определяет точное положение связывания с геномом.

Субгеномная РНК состоит из четырнадцати-пятнадцати нуклеотидов, а не из двадцати, необходимых для стандартной процедуры CRISPR, поэтому делать разрез не требуется.
Когда этот комплекс размещен рядом с ДНК, которую необходимо модифицировать, он способствует экспрессии определенного гена.

Этот базовый принцип можно использовать для активации почти любого гена или генетического пути без риска мутаций. Технология впервые использует так называемое эпигенетическое редактирование — изменение фенотипа животного без внесения изменений непосредственно в ДНК.

В тестах с использованием мышиного аналога острой почечной недостаточности исследователи смогли активировать поврежденные или заглушенные гены, восстановив нормальную работу почек. Кроме того, метод помог вылечить мышь от диабета первого типа, заставив  клетки печени производить инсулин.

Помимо этого, технология оказалась эффективной для борьбы с генетически опосредованной мышечной дистрофией. Как и в остальных случаях, мутантный ген не исправляли и не вырезали, а лишь восстанавливали его работу.