Экспериментальный препарат для лечения БАС демонстрирует многообещающий потенциал
Экспериментальный препарат для лечения бокового амиотрофического склероза* (БАС) демонстрирует многообещающий потенциал, как в замедлении прогрессирования этого нейродегенеративного заболевания, так и в продлении выживаемости пациентов.
Фаза 2 испытаний на людях завершена, и Amylyx Pharmaceuticals, компания, разрабатывающая лекарство, заявляет, что она работает с регулирующими органами над шагами, необходимыми для вывода препарата на рынок перед испытанием фазы 3.
AMX0035 — это экспериментальный совместный состав двух отдельных лекарств: фенилбутирата натрия и таурурсодиола. Композиция разработана для замедления и, возможно, предотвращения нейродегенерации, связанной с дисфункцией двигательных нейронов.
В течение последних нескольких лет AMX0035 тестировался в фазе 2 испытания на 137 пациентах. Первичные результаты исследования были опубликованы в Медицинском журнале Новой Англии в начале сентября. Эти результаты показали, что после 24-недельного курса лечения препарат дает «клинически значимый и статистически значимый» эффект.
В конце первоначального 24-недельного плацебо-контролируемого исследования всем участникам была предложена возможность принять участие в открытом последующем наблюдении для изучения влияния препарата на долгосрочную выживаемость. Подавляющее большинство когорты согласились принять участие.
Три года спустя новое исследование показало, что у тех субъектов, которые изначально были рандомизированы в группу AMX0035, риск смерти был на 44% ниже, чем у субъектов, изначально принимавших плацебо. Это равносильно тем, что исходные участники AMX0035 жили в среднем на шесть с половиной месяцев дольше, чем группа плацебо.
«Это одно из первых исследований, которое продемонстрировало влияние как на функцию, так и на выживаемость», — говорит старший автор Мерит Кудкович. «Мы надеемся, что это только начало многих новых методов лечения БАС».
Экспериментальный препарат оказался относительно безопасным в испытании с равным количеством побочных эффектов, зарегистрированных как в активной группе, так и в группе плацебо.
Традиционно на этом этапе новый препарат переходит в более крупную фазу 3 испытаний на людях, подтверждая эти результаты в более широкой и разнообразной когорте. Однако следующий этап потребует значительных затрат времени и денег, а это означает, что в лучшем случае препарат не будет доступен общественности еще несколько лет.
Ассоциация ALS, софинансирующая исследование AMX0035 Phase 2, недавно подала публичную петицию, призывающую Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) сделать препарат в срочном порядке доступным для пациентов с ALS, отказавшись от обычных требований фазы 3.
«Учитывая большой размер выборки фазы 2, клинически значимое замедление прогрессирования заболевания и значительные доказательства того, что препарат безопасен, и мы в срочном порядке попросили сделать этот препарат доступным для всех людей живущих с БАС», — пишет ассоциация. «Люди с БАС не могут дождаться завершения исследования фазы 3, учитывая многообещающие результаты, полученные в фазе 2».
Хотя исследование фазы 3 для AMX0035 еще не объявлено, еще одно испытание фазы 2 для экспериментального препарата близится к завершению. В этом исследовании изучается безопасность и неврологический эффект AMX0035 на пациентов с болезнью Альцгеймера.
Новое исследование было опубликовано в журнале Muscle & Nerve.
*Боковой (латеральный) амиотрофический склероз (БАС; также известен как болезнь моторных нейронов) — прогрессирующее, неизлечимое дегенеративное заболевание центральной нервной системы, при котором происходит поражение как верхних (моторная кора головного мозга), так и нижних (передние рога спинного мозга и ядра черепных нервов) двигательных нейронов, что приводит к параличам и последующей атрофии мышц.