Ученые восстановили зрение у мышей благодаря новой системе CRISPR
Прошло около семи лет с тех пор, как ученые использовали систему редактирования генов CRISPR, чтобы обратить вспять вызывающее слепоту состояние, называемое пигментным ретинитом, в стволовых клетках вне тела. Теперь, используя более совершенную версию CRISPR, другая исследовательская группа восстановила зрение на модели живого животного, страдающего этим заболеванием.
Процесс CRISPR позволяет ученым точно вырезать гены из нитей ДНК с помощью фермента под названием Cas9. После обрезки гены могут быть изменены, заменены или удалены.
Технология использовалась для многого: от сокращения времени цветения деревьев до борьбы с раком. Также ранее она использовалась для лечения пигментного ретинита у крыс путем отключения мутировавших генов, вызывающих потерю фоторецепторов в глазу.
Теперь исследователи из Уханьского университета науки и технологий в Китае превратили инструмент CRISPR в систему, которую они назвали PESpRY. Они использовали ее, чтобы исправить мутировавший ген, ответственный за кодирование фермента под названием PDE6β.
Как только мутация была исправлена, ген вернулся к кодированию фермента — это действие предотвратило гибель палочек и колбочек, что является процессом, при котором пигментный ретинит вызывает слепоту.
После того, как фермент снова был должным образом выработан, к мышам вернулось зрение, что было подтверждено тестами с поворотом головы, а также успешным завершением головоломки водного лабиринта с визуальным контролем. Исследовательская группа подтвердила, что восстановленное зрение сохранялось даже в преклонном возрасте животных.
Кай Яо, руководивший работой, говорит, что необходимо провести дополнительные исследования, чтобы убедиться, что PESpRY остается эффективным в других тестах и что это безопасный метод для использования в будущем.
«Однако наше исследование предоставляет существенные доказательства применимости этой новой стратегии редактирования генома in vivo и ее потенциала в различных исследованиях и терапевтических контекстах, в частности, при наследственных заболеваниях сетчатки, таких как пигментный ретинит», — добавил он.
Пигментный ретинит поражает примерно 1 из 5000 человек во всем мире, но является наиболее распространенным наследственным заболеванием сетчатки, поэтому исследования, направленные на поиск лечения различными способами, продолжаются.
Новое исследование было опубликовано в журнале Experimental Medicine.