Редактирование генов признано успешным при терапии на людях

Vertex и Crispr Therapeutics представили новые данные одного из первых испытаний, тестирующих генную терапию на людях. Через пятнадцать месяцев после начала лечения первого пациента высокоэкспериментальная терапия демонстрирует замечательную эффективность в лечении двух редких генетических заболеваний крови.

В начале 2019 года в США начались первые испытания на основе редактирования генов на людях. В то время эти пациенты были первыми людьми за пределами Китая, которым была назначена эта высоко экспериментальная терапия редактирования генов.

Терапия получила название CTX001 и была разработана для лечения двух типов редких заболеваний крови: бета-талассемии и серповидноклеточной болезни.

Лечение включает сбор гемопоэтических стволовых клеток из образца крови пациента, использование CRISPR для редактирования одного генетического изменения в этих стволовых клетках, предназначенного для повышения уровня фетального гемоглобина в эритроцитах, а затем пересадку стволовых клеток обратно пациенту.

В конце прошлого года были обнародованы первые данные этих предварительных испытаний, показавшие необычайно многообещающие результаты. Первые два пациента, получавшие CTX001, были в основном излечены от своего генетического заболевания.

Теперь, спустя несколько месяцев, на виртуальном конгрессе Европейской гематологической Ассоциации было представлено больше клинических данных. Данные показывают, что до сих пор семь пациентов получали терапию CRISPR, пять-бета-талассемию и два-серповидноклеточную болезнь.

Все семь испытуемых показали то, что исследователи называют успешным приживлением, то есть генные клетки эффективно производили зрелые эритроциты после трансплантации пациенту.

В соответствии с предыдущими данными, у некоторых пациентов было отмечено небольшое количество серьезных нежелательных явлений, но они, как полагают, не связаны с терапией CTX001. Вместо этого неблагоприятные эффекты согласуются с тем, что ранее наблюдалось при более общем лечении трансплантацией стволовых клеток.

“С этими новыми данными мы начинаем видеть ранние доказательства пользы от лечения CTX001, а также последовательности терапевтического эффекта у разных пациентов”, — говорит Самарт Кулкарни, генеральный директор CRISPR Therapeutics.

«Эти весьма обнадеживающие ранние данные представляют собой еще один шаг к реализации перспектив и потенциала терапии CRISPR/Cas9 как нового класса потенциально трансформирующих лекарств для лечения серьезных заболеваний.”

Самый первый пациент, получивший лечение CTX001, в настоящее время находится на 15-месячном этапе наблюдения, и данные свидетельствуют о том, что терапия по-прежнему эффективна без каких-либо долгосрочных осложнений.

Через девять месяцев после начала лечения первый пациент с серповидноклеточной болезнью также демонстрирует многообещающие результаты, свободные от каких-либо побочных эффектов, связанных с серповидноклеточной болезнью.

Общая цель этих испытаний будет состоять в том, чтобы набрать 45 пациентов для каждого заболевания с двухлетним периодом наблюдения.

Таким образом, еще предстоит проделать большую работу, прежде чем мы увидим окончательные результаты испытания фазы 1 и 2. И даже после этого, учитывая, насколько новым и экспериментальным является редактирование генов CRISPR у людей, несомненно, будет несколько лет больших, долгосрочных испытаний фазы 3, прежде чем терапия достигнет рынка.

Однако новый выпуск данных является таким же многообещающим, как и ранние клинические данные, до сих пор предполагающие, что редактирование генов CRISPR безопасно и работает так же хорошо, как можно было надеяться.

Источник: CRISPR Therapeutics