Ученые ищут новые стратегии борьбы с рассеянным склерозом
Джеймс Дэвис был заядлым спортсменом.. Он занимался серфингом, поднимался в горы, катался на скейтборде и качался. Сегодня 48-летний Альбукерке едва встает с постели. Он имеет самую тяжелую форму рассеянного склероза, известного как первичная прогрессирующая МС, ухудшающаяся болезнь, которая разрушает центральную нервную систему. Диагностированный в мае 2011 года, Дэвис опирался на инвалидное кресло в течение шести месяцев. Он больше не может встать, чтобы пойти в ванную или достать еду из холодильника.
Дэвис надеялся, что жизнь может улучшиться, когда он будет выбран в 2012 году для участия в клиническом испытании препарата, называемого окрелизумабом. Препарат предложил первую ленту надежды для пациентов, ожидающих лечения, или, по крайней мере, что-то, чтобы замедлить ошеломляющий марш болезни. Ранние исследования показали, что препарат может помочь некоторым из примерно 60 000 человек в Соединенных Штатах, таких как Дэвис, страдающим первичной прогрессирующей РС. Препарат также обещал пациентам с другой основной формой заболевания, рецидивирующей ремиссионной РС, которая страдает около 340 000 человек по всей стране.
Для некоторых людей, ocrelizumab, казалось, работал. Мозговые сканирование пациентов с первичной прогрессирующей МС показало меньше признаков повреждения, и способность пациентов ходить ухудшалась медленнее, чем у людей, получавших плацебо, сообщили исследователи в январе в журнале New England Journal of Medicine. Препарат также помогал людям с рецидивирующей ремиссионной РС, которая, как следует из названия, включает сдвиги между инвалидностью и велнесс. В течение года у этих пациентов наблюдалось примерно вдвое больше вспышек, чем у тех, кто принимал другой обычно назначенный препарат, в другой группе исследований сообщалось о том же номере журнала.
Ocrelizumab был объявлен как прорыв, и в марте Администрация США по контролю за продуктами и лекарствами одобрила его как лечение первичной прогрессирующей и рецидивирующей ремиссионной МС. Genentech теперь продает препарат как Ocrevus.
«У нас наконец есть одобренная терапия для первичной прогрессирующей РС», — говорит Фред Люблин, невролог в Медицинской школе Икана на горе Синай в Нью-Йорке. Первый препарат для лечения рецидивирующей МС появился на рынке в 1993 году, отмечает Люблин. Теперь, почти четверть века спустя, есть кое-что, что помогает некоторым людям с наиболее агрессивной формой болезни.
С этой обнадеживающей запиской, однако, приходит разочарование. Ocrevus не является лекарством, и он не дает облегчения для 30-40% пациентов с первичной прогрессирующей РС. Дэвис был в этой разочарованной группе.
На самом деле, ни один из 15 одобренных FDA препаратов для РС, которые все модифицируют или подавляют иммунную систему, фактически останавливают болезнь. Препараты только уменьшают количество и тяжесть вспышек и, в некоторых случаях, замедляют видимые следы повреждения головного мозга.
«Рассеянный склероз, возможно, является самым сложным заболеванием, которое когда-либо описывалось», — говорит Сержиу Баранзини, генетик из Калифорнийского университета в Сан-Франциско. По его словам, болезнь настолько сложная, что она включает две более сложные системы организма — нервную и иммунную системы. Ученые еще не имеют хорошей справки о том, где начинается ущерб. Возникает ли проблема в нервной системе иммунного ответа, что приводит к дополнительному повреждению мозга и спинного мозга? Или сначала атакует иммунная система, отправляет в мозг клетки, борющиеся с болезнями, где они избивают и убивают нервные клетки? То, что вызывает первоначальное повреждение нерва или вызывает иммунную атаку, по-прежнему остается большим вопросом. Ученые даже не знают, является ли рассеянный склероз одним заболеванием или множеством болезней.
С таким количеством неотвеченных вопросов исследователи начали искать возможные стратегии лечения вне иммунной системы. Ученые говорят, что проблемы с таргетингом в нервной системе вместе с вредными иммунными реакциями необходимы. Некоторые исследователи начали внимательно изучать неисправность отдельных органелл в нервных клетках или нейронах. Другие анализируют сообщество кишечника микроорганизмов, его микробиоом, который считается мостом между окружающей средой и телом. Эти исследователи следят за наблюдениями о том, что влияние окружающей среды играет роль в РС. Исследования находятся на ранних стадиях. Но для сложной болезни, такой как MS, атаки на несколько фронтов могут быть именно тем, что требуется, чтобы помочь Дэвису и другим, у которых не хватает времени.