Новая генная терапия указывает на лекарство от редкого иммунного заболевания

Тяжелый комбинированный иммунодефицит (ТКИД или SCID) - это редкое заболевание, в результате которого у детей не функционирует иммунная система

2 1 092

Экспериментальная генная терапия, разработанная для лечения детей, рожденных с редким иммунодефицитным заболеванием, продемонстрировала исключительную эффективность согласно новому долгосрочному исследованию.

Тяжелый комбинированный иммунодефицит (ТКИД или SCID) — это редкое заболевание, в результате которого у детей не функционирует иммунная система. Оно, пожалуй, больше всего известна как болезнь «пузыря» после широко разрекламированной истории Дэвида Веттера, мальчика, родившегося с ТКИД в начале 1970-х и прожившего 12 лет в защитном пузыре.

Один конкретный тип SCID включает мутации в гене ADA, и за последние пару десятилетий ученые изучали способы доставки нормальных функциональных версий этого гена детям с ADA-SCID. Предыдущая генная терапия под названием Стримвелис (Strimvelis) была одобрена в 2016 году для использования в Европе, однако есть опасения, что такая терапия может быть связана с повышенным риском лейкемии.

Новая итерация генной терапии использует другой вирусный вектор для доставки функционирующего гена ADA. В исследовании сообщается о 50 детях, которым был назначен новый вид генной терапии, в течение трех лет после однократного лечения.

Невероятно многообещающие результаты показывают, что все дети, получавшие генную терапию, были живы до трех лет спустя, и 48 из 50 практически излечились от тяжелого комбинированного иммунодефицита.

«Лечение было успешным во всех случаях, кроме двух из 50, и оба этих ребенка смогли вернуться к текущим стандартам терапии и лечения, причем одному из них в конечном итоге была сделана трансплантация костного мозга», — говорит Дональд Кон, исследователь, который работает над этими генными терапиями на протяжении десятилетий.

Смотрите также  Имунная система связана с проблемами беременности

Хотя эта конкретная новая генная терапия от тяжелого комбинированного иммунодефицита еще не доступна, несколько других подобных одноразовых препаратов получили одобрение рынка за последние несколько лет, и они недешевы. В 2017 году один из первых видов генной терапии был одобрен для пациентов в США, и его цена приблизилась к полумиллиону долларов.

В следующем году еще одна генная терапия была одобрена FDA и поступила на рынок по цене 850 000 долларов США. И цены на эти одноразовые генные методы лечения продолжали стремительно расти: одно лечение препаратом Zolgensma стоит 2,125 миллиона долларов за разовую дозу.

Неясно, сколько может стоить это новое экспериментальное лечение ADA-SCID, но, для сравнения, Стримвелис вышел на рынок с ценой намного выше 700 000 долларов. При этом утверждается, что дорогостоящая одноразовая лечебная генная терапия должна быть в сумме дешевле, чем текущие методы лечения.

Новое исследование было опубликовано в New England Journal of Medicine.

Войти с помощью: 
Подписаться
Уведомление о
guest
2 Комментарий
Первые
Последние Популярные
Встроенные отзывы
Посмотреть все комментарии
Игорек М
Игорек М
Гость
5 месяцев назад

В природе рождённые особи с подобными отклонениями сразу погибают.

Лелик
Лелик
Гость
Ответить на  Игорек М
5 месяцев назад

Какой вы гуманный человек однако…

2
0
Будем рады вашим мыслям, пожалуйста, прокомментируйте.x
()
x